Corriere della Sera, 13 settembre 2023
Telethon, il primo ente no profit a produrre farmaci
La favola comincia nel settembre del 2000. La protagonista è Salsabil, bimba palestinese colpita da una malattia rara, l’Ada Scid. Una forma di immunodeficienza che non concede futuro. Un raffreddore può uccidere perché le difese immunitarie sono compromesse da un gene malfunzionante. Rende fragili come bolle.
Una squadra di medici del San Raffaele-Tiget, centro di ricerca e cura di Telethon, si imbarca verso Gerusalemme, per portare il salvavita. È la terapia genica sviluppata contro questa rarissima malattia, fino ad allora irrisolta. Il gene difettoso del paziente viene estratto dal midollo, «riparato», coltivato e reinfuso in modo da sostituirsi a quelli dannosi. Una cura personalizzata, alternativa al trapianto di midollo donato dai genitori, se compatibile.
Salsabil guarisce e con lei gli oltre 45 bambini di 20 Paesi trattati al San Raffaele di Milano, unico centro autorizzato al mondo, con quello che dopo la sperimentazione di successo, diventerà nel 2016 un vero farmaco, Strimvelis.
«Oggi molti di questi ragazzi vanno all’università, un’emozione sapere che hanno una giovinezza normale», racconta gli incontri con loro durante i periodici controlli, Alessandro Aiuti, vicedirettore del Tiget. La favola oggi si arricchisce di un nuovo capitolo. L’azienda farmaceutica che ne aveva la titolarità non lo ha considerato più remunerativo e Strimvelis ha rischiato di non poter più essere garantito ai bambini. Così è stata imboccata una strada mai battuta.
La direttrice Pasinelli
«Siamo partiti da visionari, non è stato facile ma la nostra missione si allarga»
Sarà il primo farmaco scoperto, sviluppato e prodotto da una associazione non profit. Telethon diventa un modello. «Il primo obiettivo era arrivare alle terapie, il secondo diventare noi stessi i distributori», festeggia il risultato nell’aula verdeggiante dell’Università Luiss il presidente della Fondazione, Luca Cordero di Montezemolo. Non è un’operazione isolata. Questa prima volta potrà essere bissata quando ci sarà bisogno di assicurare l’approvvigionamento di farmaci «orfani», per pochi al mondo, in assenza dell’impegno delle aziende. Francesca Pasinelli, direttore dell’organizzazione creata da Susanna Agnelli e finalizzata inizialmente alla ricerca sulle distrofie muscolari, la chiama svolta: «Siamo partiti da visionari. La nostra missione si allarga. Non è stato facile ma le autorità regolatorie hanno collaborato, siamo stati autorizzati a diventare responsabili della commercializzazione».
Strimvelis fino al 2022 è stato commercializzato da Orchard Therapeutics alla quale la multinazionale Gsk aveva trasferito il suo portafoglio di farmaci per le malattie rare. Un’infusione basta a correggere il difetto del sangue e a rimettere in sesto il sistema immunitario permettendo ai bambini bolla, costretti a restare chiusi in una stanza per la paura delle infezioni, di riprendere gioco, scuola, sport. Un mondo negato.
E sarà sempre l’industria americana a fornire la terapia, su commissione di Telethon che sosterrà le spese. Strimvelis è rimborsata dal sistema sanitario, circa 600 mila euro a infusione. Gli altri costi verranno coperti grazie a fondi raccolti attraverso la storica maratona Rai e col contributo di sponsor fedeli. Il 75 per cento di questi soldi viene investito nella ricerca.
La terapia genica potrà curare tutte le malattie rare e rarissime? Pasinelli scuote la testa: «Purtroppo no. Guardi con la distrofia. Sono decenni che ci combattiamo senza venirne a capo. Ma non molliamo».