Libero, 17 luglio 2019
Il farmaco più caro del mondo
Una villazza a tre piani con piscina e giardino tanto grande da perdersi. Oppure otto Ferrari Spider 488 da parcheggiare una a fianco all’altra in garage. Oppure ancora uno yatch di lusso con cui solcare il mare sorseggiando champagne. Con due milioni di euro sul conto corrente si possono fare spese esagerate per realizzare i propri sogni, eppure c’è chi questi soldi è destinato a spenderli per salvare la vita al suo bambino. Esiste un farmaco che si chiama Zolgensma e ha la caratteristica di essere il più caro al mondo: 2,1 milioni per cercare di curare l’atrofia muscolare spinale, una malattia bastarda che ogni anno nel mondo colpisce un neonato ogni 10.000. Prima perdono forza i muscoli degli arti, poi quelli di mani e piedi. I bebè faticano a mangiare e a respirare, non riescono a star seduti e persino il loro pianto è debole. Entro due anni di vita la gran parte dei bambini affetti dalla Sma muore per insufficienza respiratoria, in pochi resistono più a lungo ma senza mai riuscire a camminare. Ed ecco che la multinazionale svizzera Novartis, seconda al mondo per fatturato in campo farmaceutico, ha avuto l’autorizzazione a produrre Zolgensma da parte della Food and drug administration, l’autorità sanitaria americana. In pratica, si tratta di una terapia genica messa a punto per combattere quest’atrofia maledetta che insorge già alla nascita e non dà scampo. virus modificati Ma come funziona il trattamento d’oro? Semplice: attraverso dei virus modificati, nel corpo del bambino viene inserito un gene in grado di fermare la degenerazione dei muscoli. A poter ricevere il farmaco, però, potranno essere solo i bimbi con la forma più letale della malattia ereditaria. È presto per cantar vittoria, ma stando ai risultati di un primo test clinico che ha coinvolto quindici bambini c’è da essere ottimisti: tutti, infatti, hanno raggiunto e superato i due anni di vita. Non solo: perché alcuni dei piccoli hanno anche cominciato a camminare. «Questo è potenzialmente un nuovo standard di cura per i bambini con la forma più grave di Sma. L’obiettivo ora è cercare di far sì che si possa arrivare a un risparmio nel lungo termine», ha spiegato il dottor Emmanuelle Tiongson, neurologo pediatrico del Children’s Hospital di Los Angeles. lo scoglio Lo scoglio, manco a dirlo, è rappresentato dal prezzo. Due milioni di euro non piovono certo dal cielo né possono essere il frutto dei risparmi di una vita. E dire che Novartis, in principio, come cifra aveva proposto cinque milioni di euro, ma l’Institute for Clinical and Economic Review ha stoppato tutto valutando eccessiva la stima della casa farmaceutica sulla base del rapporto costo-efficacia. Parliamo in ogni caso di numeri esagerati, che non possono che fare scalpore. La Novartis, però, ha i difeso i sei zeri. Prima di tutto spiegando che questa terapia genica costa circa la metà rispetto a un accompagnamento terapeutico della Sma nell’arco di dieci anni e poi giustificando il costo di Zolgensma col fatto che grazie a questo farmaco si guadagnano almeno tredici anni di vita. Per venire incontro alle ovvie difficoltà di qualunque famiglia abbia la sfortuna di trovarsi in una tale situazione, la casa farmaceutica svizzera darà la possibilità ai genitori di pagare a rate in cinque anni. Praticamente oltre 43.000 euro al mese: una montagna di soldi difficile da recuperare per chiunque. E in gioco c’è un’esistenza migliore per il proprio pargolo… Se il trattamento non funziona, però, non si paga. In America il farmaco anti Sma è già stato messo in commercio, per quanto riguarda l’Europa e il Giappone Zolgensma dovrà essere soggetto a una revisione prioritaria da parte delle autorità sanitarie. Novartis aspetta il via libera entro fine anno, anche se da Inghilterra e Germania gli addetti ai lavori hanno rinviato la sperimentazione a non prima del 2021.