Chia. Da., Il Fatto Quotidiano 16/6/2014, 16 giugno 2014
Le malattie rare non fanno gola a Big Pharma – [Intervista a Domenica Taruscio] – Le malattie rare non fanno gola a Big Pharma
Le malattie rare non fanno gola a Big Pharma – [Intervista a Domenica Taruscio] – Le malattie rare non fanno gola a Big Pharma. Oltre duemila potenziali farmaci, detti “orfani” (perché non sono immessi nel mercato), potrebbero curarle ma sono 72 quelli autorizzati dall’Agenzia del farmaco europea (Ema), di cui appena 55 sono disponibili sul territorio italiano. Degli altri, le case farmaceutiche non hanno ancora presentato all’Aifa la richiesta per la messa in commercio. Per esempio, l’Ivacaftor (nome commerciale Kalydeco prodotto dalla Vertex) per la fibrosi cistica, autorizzato dall’Ema nel luglio 2012, in Italia è irreperibile. Oppure il Crizotinib, (Xalkori) registrato e venduto dalla Pfizer per il tumore al polmone, ma altrettanto efficace contro il linfoma Alk, come dimostrano gli studi clinici dell’equipe guidata dall’ematologo Carlo Gambacorti al San Gerardo di Monza, uno degli otto centri al mondo impegnati nella sperimentazione del farmaco. Le malattie rare riconosciute sono tra settemila e ottomila. In Europa ne soffrono 30 milioni di persone, di cui tre milioni in Italia. Il mercato quindi potrebbe non essere interessante per l’azienda, che si difende dicendo che le sue priorità sono altre. La spesa che grava sulla finanza pubblica è comunque elevata: 670 milioni di euro all’anno. Una cura con farmaci biologici (cioè sviluppati grazie all’ingegneria genetica) arriva a costare anche 40 mila euro all’anno a paziente per tutta la vita. Domenica Taruscio, che dirige il Centro nazionale malattie rare dell’Istituto superiore di sanità, spiega l’origine di un paradosso. Fino a che punto è lecito per l’industria farmaceutica fare profitto sulla vita e la morte di una persona? Il farmaco non è una merce qualsiasi. Un rossetto è un rossetto, un foulard è un foulard, un anello è un anello. Averlo o non averlo è una questione di migliorare il proprio aspetto, si può scegliere di comprarlo o di farne a meno. Un farmaco invece non si sceglie, è una necessità. L’accesso ai farmaci per tutti i cittadini è un diritto. Certo, il farmaco non può non avere un prezzo, ma il valore economico del principio attivo non potrà mai corrispondere al valore dell’esistenza di una persona. L’azienda non deve mai dimenticare la natura etica del suo lavoro. Perché le aziende del farmaco non investono nella ricerca delle malattie rare? La scusa che servono a poche persone è un falso problema. La base genetica di queste patologie renderebbe gli stessi farmaci adatti a più prescrizioni, moltiplicando quello che le aziende e gli esperti di marketing chiamano il target. La cosa peggiore è quando il farmaco off label, cioè usato fuori dalle indicazioni terapeutiche del foglietto illustrativo, viene ritirato dal mercato e la persona non ha alternative terapeutiche. Il nostro centro ha attivato un servizio di denuncia: basta mandare una mail all’indirizzo farmaciorfani@iss.it indicando nome del prodotto e ditta. In Italia se a una persona viene diagnosticata una malattia rara a ottobre, rischia di ricevere le prime cure dopo sei mesi perché l’ospedale è a corto di budget. Oppure deve trasferirsi in un’altra regione. Un dramma. Fra due giorni verrà presentato il Piano nazionale delle malattie rare, finora precario, che definirà una strategia di intervento comune e pianificherà le attività. Chia. Da., Il Fatto Quotidiano 16/6/2014